A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) determinou a suspensão temporária da distribuição, venda e uso do medicamento Elevidys, terapia gênica indicada para tratar a distrofia muscular de Duchenne, uma doença rara e progressiva que afeta crianças. A medida foi anunciada neste domingo (27) após relatos de três mortes associadas à tecnologia, incluindo uma ocorrida no Brasil.

O caso brasileiro envolve uma criança que teria morrido após receber o tratamento. Segundo a farmacêutica Roche, responsável pela comercialização da Elevidys no país, o médico envolvido avaliou que não houve relação direta entre o óbito e o uso da medicação. Ainda assim, a Anvisa decidiu pela suspensão preventiva, em alinhamento com autoridades internacionais.

No Brasil, o uso do Elevidys foi autorizado em dezembro de 2024 apenas em caráter excepcional, e exclusivamente para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem caminhar, com mutação confirmada no gene DMD, associado à distrofia de Duchenne. A Anvisa reforça que os óbitos relatados ocorreram fora do escopo autorizado no país, ou seja, em indicações não permitidas por aqui.

A suspensão segue válida até que novas análises de segurança sejam concluídas. A agência brasileira está atuando em conjunto com a FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA) e outros reguladores internacionais.

A Elevidys, desenvolvida pela Sarepta Therapeutics, é uma terapia genética administrada em dose única por via intravenosa. O preço da aplicação pode ultrapassar R$ 20 milhões, o que a coloca entre os tratamentos mais caros do mundo.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença hereditária grave que causa fraqueza muscular progressiva. A condição atinge, principalmente, meninos e leva à perda de mobilidade ao longo do tempo.

De acordo com o comunicado mais recente da FDA, divulgado na sexta-feira (25), a morte mais recente ocorreu em 7 de junho e envolveu um menino de oito anos. Os três casos investigados estão ligados a falência hepática aguda. Além da criança brasileira, os outros dois casos envolvem um adulto com distrofia muscular de cinturas, em estudo clínico com terapia experimental, e outro menino com Duchenne que não conseguia mais andar.

A FDA recomendou a suspensão voluntária da distribuição do produto enquanto prossegue com as investigações para entender os riscos potenciais da tecnologia, que usa um vetor viral chamado AAVrh74 para inserir o gene funcional nas células do paciente.

Em nota, a Roche afirmou que acompanha de perto as análises de segurança e mantém diálogo com a Anvisa. A farmacêutica ressaltou que, entre os cerca de 760 pacientes deambuladores que já receberam a Elevidys no mundo, não houve relatos de morte.

A desenvolvedora Sarepta Therapeutics também se manifestou, dizendo que a segurança dos pacientes é prioridade e que continua colaborando com autoridades regulatórias. A empresa reforçou que a Elevidys continua sendo a única terapia gênica aprovada para tratar a distrofia muscular de Duchenne.

Além das investigações em curso nos Estados Unidos e no Brasil, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também se posicionou sobre o uso da Elevidys. O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), órgão ligado à EMA, recomendou a não aprovação da terapia no continente, decisão comunicada na sexta-feira (25). A Roche lamentou o parecer negativo.

Nos Estados Unidos, o tratamento havia sido aprovado em junho de 2023, com uso inicialmente restrito a um grupo específico de pacientes com Duchenne.

Enquanto as análises de risco continuam, a Anvisa informou que a suspensão é prudente e preventiva, visando garantir a segurança dos pacientes no Brasil. Não há previsão de retomada da liberação do medicamento até que todas as evidências sejam avaliadas.